全球首个针对多系统萎缩症的细胞治疗产品即将正式进入临床研究阶段

　　2025年10月23日，国家药品监督管理局(NMPA)正式批准睿健毅联医药科技有限公司(以下简称“睿健医药”)旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。

　　这标志着全球首个针对多系统萎缩症(Multiple System Atrophy, MSA)的细胞治疗产品即将正式进入临床研究阶段，为这一长期“无药可医”的神经退行性疾病领域带来了突破性希望。

　　多系统萎缩症(MSA)是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高。MSA发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。

　　此次获批的NouvNeu004注射液，是一种化学诱导的功能加强型神经前体细胞，具备高效分泌神经营养因子的能力。NouvNeu004注射液采用了创新的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略，复合作用机制包括：注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡;同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。

　　该临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心联合开展，预计将于今年12月起面向全国招募MSA患者。

　　目前，MSA的临床治疗主要采用对症支持手段，但这些手段往往效果有限，且有可能相互制约：针对体位性低血压常采用扩张血容量、穿弹力袜和使用血管加压药进行治疗;针对帕金森症状，左旋多巴类药物对多数MSA患者效果不佳;治疗膀胱功能障碍的药物则可能引起或加重体位性低血压。这种“治标不治本”的现状，凸显了MSA领域对新疗法的迫切需求。

　　在此背景下，睿健医药NouvNeu004作为全球首个获批进入临床阶段的MSA细胞治疗产品，采用了完全不同的技术路径，为该领域带来了新的治疗希望。

　　截至2025年10月，针对多系统萎缩症(MSA)这一尚无获批特效疗法的罕见神经退行性疾病，全球已进入临床后期(Ⅱ期及以上)或刚获批开展Ⅰ-Ⅲ期试验的在研新药/新疗法可分为两大类：

　　一是靶向α-突触核蛋白(α-syn)的疾病修饰(DMT)小分子/抗体，如H. Lundbeck/Genmab研发的Amlenetug(Lu AF82422)已进入Ⅲ期(AMULET研究)、AstraZeneca/Takeda 的TAK-341/MEDI1341已进入Ⅱ期、Teva/MODAG 的Emrusolmin(TEV-56286)已进入Ⅱ期。

　　二是细胞或基因治疗，如本文开头提到的NouvNeu004注射液。