15款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可，涵盖小分子、RNA药物等类型
根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网以及公开资料梳理，本周(8月18日~8月23日)，有15款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可(IND)。这些产品涵盖小分子、RNA药物、抗体、细胞疗法等类型。
信达生物：IBI3032
作用机制：口服小分子GLP-1R激动剂
适应症：成人超重或肥胖患者的长期体重控制
信达生物申报的1类新药IBI3032获得临床试验默示许可，拟用于成人超重或肥胖患者的长期体重控制。这是信达生物研发的创新口服小分子GLP-1R激动剂，已经于今年8月初在美国获批IND。该产品通过高效特异性靶向激活GLP-1R，引发级联信号转导，从而延缓胃排空、抑制食欲、促进胰岛素分泌，最终达到治疗肥胖、2型糖尿病等胰岛素相关代谢疾病的目的。
百时美施贵宝：BMS-986504片
作用机制：PRMT5抑制剂
适应症：MTAP缺失的实体瘤和NSCLC
百时美施贵宝申报的BMS-986504片获批临床，拟开发治疗：纯合子MTAP缺失的晚期实体瘤;既往治疗进展后的MTAP纯合缺失的晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。公开资料显示，这是一款PRMT5抑制剂非降解型分子胶新药，可选择性结合PRMT5-MTA复合物，这是MTAP缺失型癌细胞中的合成致死靶点，同时不影响MTAP野生型细胞。百时美施贵宝此前通过48亿美元收购Mirati Therapeutics公司获得这款PRMT5抑制剂(又称MRTX1719)。
阿斯利康(AstraZeneca)：AZD6793
作用机制：小分子IRAK4抑制剂
适应症：慢性阻塞性肺疾病
阿斯利康1类新药AZD6793获批临床，拟开发治疗慢性阻塞性肺疾病。公开资料显示，这是一款小分子IRAK4抑制剂，在国际范围内处于2期临床研究阶段。IRAK4是一种支架激酶，处于先天性免疫反应与适应性免疫反应的交汇点，研究表明其是Toll样受体(TLRs)和IL-1受体介导的炎症发生中的关键性蛋白。IL-1和toll样受体在针对病原体入侵免疫反应中扮演着关键角色。这些信号通路的异常是多种炎症性疾病的潜在机制。
复旦张江：注射用FZ-P001钠
作用机制：创新型光敏剂
适应症：术中识别卵巢癌恶性病变
复旦张江申报的1类新药注射用FZ-P001钠获批临床，拟用于成年卵巢癌患者，作为术中识别恶性病变的辅助手段。根据复旦张江新闻稿介绍，这是该公司自主研发的化学药品1类新化合物，是一种创新型光敏剂，其活性成分为叶酸受体靶向小分子与花菁类光敏剂偶联而成的分子，可靶向叶酸受体α(FRα)高表达的恶性肿瘤组织并在近红外区间荧光显影。复旦张江计划使用该药物开发术中荧光指引技术，指示肿瘤恶性病变组织残留与切缘状态，旨在提高相关实体瘤(如卵巢癌、肺癌等)手术切除效果，为肿瘤外科的精准导航手术提供了兼具分子靶向特异性和多维生物感知的创新解决方案。
杰库生物、杰科生物：JLM019注射液
作用机制：CD80/PD-1双靶向Fc融合蛋白
适应症：晚期恶性肿瘤
杰库生物联合杰科生物研发的1类新药JLM019注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款创新的CD80/PD-1双靶向Fc融合蛋白产品，同时具有阻断免疫抑制和激活免疫刺激功能。JLM019注射液具有广谱抗肿瘤特性，在多种实体瘤模型中均表现出显著的抗肿瘤活性。
圆因生物：TI-0093注射液
作用机制：环状RNA药物
适应症：HPV16阳性的晚期复发或转移性实体瘤
圆因生物申报的1类新药TI-0093注射液获批临床，拟用于治疗HPV16阳性的晚期复发或转移性实体瘤。公开资料显示，这是圆因生物自主研发的环状RNA(circRNA)药物，为治疗性肿瘤疫苗。圆因生物即将启动一项治疗 HPV16 阳性的晚期复发或转移性实体瘤的1期临床研究。该产品采用全新的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统，包裹编码经突变和免疫增强修饰的 HPV16 E7 和 E6 抗原的环状 RNA 实现高效递送。通过肌肉注射的给药方式，LNP 载体将环状 RNA 顺利送达胞内后，能够精准编码经免疫优化设计的抗原，极大地提升抗原呈递效率，迅速启动并高效扩增抗原特异性 CD8+T 细胞，同时实现肿瘤局部活跃的免疫浸润，形成强大的 “免疫包围圈”，最终介导进展期 HPV16 阳性肿瘤的完全缓解和持久疗效，展现出高效且特异性的免疫调节和抗肿瘤活性。
华纪元生物：HJY-ATRQβ-001注射液
作用机制：偏向性调节血管紧张素 II-1 型受体治疗性疫苗
适应症：轻、中度原发性高血压
华纪元生物申报的1类新药HJY-ATRQβ-001注射液获批临床，拟开发治疗轻、中度原发性高血压。公开资料显示，这是华纪元生物自主研发的偏向性调节血管紧张素 II-1 型受体(AT1R)新药治疗性降压疫苗。该产品通过偏向性调节G蛋白耦联受体和β-arrestin2信号通路，实现了对高血压病理机制的精准干预，可无反馈激活RAS系统、长效平稳降压、 简化治疗提升依从性(通过皮下注射给药，每1-2个月一次的给药频率)。同时，该疫苗通过调节RAS系统双轴，同步抑制血管紧张素原、肾素等升压因子，促进ACE2、AT2受体等保护性通路激活，在降低血压的同时展现出显著的靶器官保护作用，包括延缓糖尿病肾病进展、抑制动脉粥样硬化等。
康诺亚生物：CM536注射液
作用机制：双抗
适应症：特应性皮炎
康诺亚生物申报的1类新药CM536注射液获批临床，拟开发治疗特应性皮炎。公开资料显示，这是一款双抗新药。2024年7月，康诺亚宣布与Belenos Biosciences订立许可协议，授予后者在全球(不包括大中华地区)开发、生产及商业化康诺亚两款双抗候选药物CM512及CM536的独家权利。
优赛诺生物：UC101 CAR-T细胞注射液
作用机制：靶向CD19 CAR-T疗法
适应症：r/r B-ALL
优赛诺生物申报的1类新药UC101 CAR-T细胞注射液活泼临床，拟开发治疗成人CD19阳性复发/难治急性B淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。公开资料显示，这是靶向CD19嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液。
除了上述产品，本周首次在中国获批临床的1类新药还包括：
境奥生物申报的WJ22096片，拟用于晚期肿瘤;
三生制药申报的注射用SSS50，拟用于雄激素性秃发;
青岛海洋生物医药研究院、中国海洋大学、青岛海济生物医药共同申报的LY104注射液，拟开发治疗慢性阻塞性肺病急性期;
恒瑞医药申报的HRS-7172片，拟开发治疗携带RAS突变或扩增的实体瘤;
横琴新创益生物、威尔曼制药、新创意生物联合申报的F-02-2-Na片，适用于痛风伴高尿酸血症患者;
宜坤行健生物医药申报的INT-210胶囊，拟开发治疗炎症性肠病。
期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。
