国家药监局发布《儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则(试行)》

　　近日，国家药监局药审中心网站发布《儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则(试行)》，针对18岁以下儿童(含早产新生儿)药物临床试验的安全风险评估与报告机制作出系统性规范，填补了我国儿科药物警戒领域的专业空白。该指导原则从伦理考量、风险监测、报告流程等多维度构建儿童用药安全防护网，为推动儿童药物研发创新与受试者权益保护提供技术支撑。

　　我国《药品管理法》明确建立药物警戒制度，而随着儿童用药研发加速，临床试验数量逐年上升。由于儿童在体格发育、器官功能、药代动力学等方面与成人存在显著差异，其临床试验面临特殊安全风险。例如，儿童对药物的吸收、代谢能力尚未成熟，可能导致不良反应发生率更高，且长期用药对生长发育的影响需特别关注。指导原则起草组专家指出，当前成人临床试验数据难以完全外推至儿童人群，亟需针对儿科特点制定专项安全评估标准。

　　该指导原则适用于中药、化学药和生物制品(预防用生物制品除外)，明确儿童人群定义为18周岁以下，特殊疾病治疗可适当放宽年龄上限，体现了临床实践与监管政策的灵活性结合。

　　指导原则首次明确，8周岁及以上儿童受试者除监护人同意外，需本人签署知情同意书，体现对青少年自主意愿的尊重。伦理审查环节特别要求关注监护人精神状态，避免在非理性状态下作出决定，同时规范多监护人情况下的同意流程，确保知情同意的合法性与严谨性。

　　针对儿童特有的安全风险，指导原则列出三大类关注点：

　　信息缺失风险：警惕儿童临床试验数量不足、药代动力学数据不全导致的剂量设计偏差，例如剂量过高可能增加A型不良反应(剂量相关性反应)，过低则可能引发耐药性;

　　发育相关风险：重点监测药物对骨骼、免疫系统、性器官等发育的影响，要求对慢性疾病长期用药者开展延迟性不良反应随访;

　　剂型适配风险：强调评估儿童对药物剂型、口感的适应性，避免因给药困难导致剂量错误或局部浓度过高引发不良反应。

　　申办者需在研发早期制定临床风险管理计划，结合幼龄动物毒理学数据预测儿童风险。个例安全性报告(ICSRs)需详细记录受试者年龄、胎龄、发育指标(如青春期阶段)，对早产儿、新生儿等特殊群体增加暴露史追踪。研发期间安全性更新报告(DSUR)需按年龄亚组分析数据，上市后研究则重点补充长期安全性数据，尤其是对婴幼儿生长发育的影响。

　　指导原则要求配备具有儿科专业背景的人员处理安全性报告，鼓励采用漫画、视频等儿童适配的信息载体进行安全宣教，将风险沟通融入日常生活场景。

　　随着我国儿童药物可及性提升，该指导原则通过细化全周期安全管理流程，既为申办者提供技术路径参考，也为监管部门建立评估基准，有望推动儿科药物从“有药可用”向“安全优效”升级，为千万儿童患者的用药安全筑牢制度防线。